Νικήθηκε η Οξεία Μυελογενής Λευχαιμία από Έλληνες επιστήμονες στο Cambridge

Το Cambridge παρουσίασε σήμερα ένα ακόμη μεγάλο επίτευγμα μιας ομάδας επιστημόνων, η οποία απαρτίζεται κυρίως από Έλληνες και Κύπριους. Η σπουδαία ανακάλυψη αφορά ένα ενεργό συστατικό από οφθαλμικές σταγόνες (κοινώς κολλύριο), το οποίο είναι ικανό, μέσα από μία ειδική διαδικασία, να θεραπεύσει τους ασθενείς που πάσχουν από Οξεία Μυελογενή Λευχαιμία.

leukemia1 Νικήθηκε η Οξεία Μυελογενής Λευχαιμία από Έλληνες επιστήμονες στο Cambridge

Στην έρευνα, που βασίστηκε στο μοντέλο επεξεργασίας γονιδίων που ανέπτυξε και τελειοποίησε πριν από δύο χρόνια η επιστημονική ομάδα του Ινστιτούτου Wellcome Sanger του Cambridge, με επικεφαλής τους Δρ Γιώργο Βασιλείου και Δρ Κωνσταντίνο Τζελέπη, συμμετείχε η επιστημονική ομάδα του Πανεπιστημίου του Nottingham και οι συνεργάτες τους και δημοσιεύτηκε με κάθε επισημότητα στη Nature Communications, ανοίγοντας την πόρτα στη θεραπεία μίας ασθένειας του αίματος που ταλαιπωρεί και σκοτώνει εκατομμύρια ανθρώπους, κάθε ηλικίας, σε όλον τον πλανήτη.

Οι επιστήμονες του Cambridge σε συνεργασία με την ομάδα του Nottingham, διαπίστωσαν ότι ένα ενεργό συστατικό που χρησιμοποιείται στη θεραπεία νόσων του ματιού, ανακόπτει την εξέλιξη της επιθετικής μορφής του καρκίνου του αίματος. Το συγκεκριμένο συστατικό στοχεύει απευθείας σε ένα βασικό γονίδιο του καρκίνου και θανατώνει τα κύτταρα λευχαιμίας, δίχως να βλάπτει τα υγιή κύτταρα, δηλαδή εκείνα που δεν έχουν προσβληθεί. Τι σημαίνει αυτό; Ότι δεν προκαλούνται παρενέργειες. Ότι εκμηδενίζεται η πιθανότητα μετάστασης και ότι ο ασθενής συνεχίζει να απολαμβάνει ποιοτικά την καθημερινότητα, αυξάνοντας θεαματικά τα χρόνια που θα ζήσει.

Οι ασθενείς που παρουσιάζουν Οξεία Μυελογενή Λευχαιμία υπόκεινται σε μία σκληρή δοκιμασία, με μεγάλες αλλαγές στο σώμα τους και στη ζωή τους και περιορισμένες πιθανότητες να παραμείνουν στη ζωή για πολλά χρόνια. Με τα έως τώρα δεδομένα, ο ασθενής υποβάλλεται σε πολλαπλές χημειοθεραπείες, παρατεταμένες και συχνές εισαγωγές στο νοσοκομείο και πολλές αρνητικές παρενέργειες σε όλα τα επίπεδα. Αναπτύσσεται σε κύτταρα του μυελού των οστών που εκτοξεύουν τα υγιή κύτταρα, με αποτέλεσμα να οδηγούν σε απειλητικές για τη ζωή λοιμώξεις και αιμορραγία Η συγκεκριμένη θεραπεία υπόσχεται να αλλάξει εντελώς το τοπίο…

Οι κύριες θεραπευτικές αγωγές με AML παρέμειναν αμετάβλητες για πάνω από τριάντα χρόνια, ενώ με την τρέχουσα θεραπευτική αγωγή που περιλαμβάνει κυρίως χημειοθεραπεία, η πλειοψηφία των ασθενών δεν μπορεί να θεραπευτεί.

leukemia2 Νικήθηκε η Οξεία Μυελογενής Λευχαιμία από Έλληνες επιστήμονες στο Cambridge

Πριν από δύο χρόνια, οι ερευνητές του Ινστιτούτου Sanger του Cambridge ανέπτυξαν μια προσέγγιση βασισμένη στην τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, η οποία τους βοήθησε να προσδιορίσουν περισσότερα από 400 γονίδια ως πιθανούς θεραπευτικούς στόχους για διαφορετικούς υποτύπους της AML. Ένα από τα γονίδια, SRPK1, βρέθηκε ότι είναι ουσιώδες για την ανάπτυξη του MLL-αναδιαμορφωμένου AML. Το SRPK1 εμπλέκεται σε μια διαδικασία που ονομάζεται «διάσπαση» RNA, η οποία προετοιμάζει το RNA για «μετάφραση» των πρωτεϊνών, των μορίων που διεξάγουν την πλειοψηφία των φυσιολογικών κυτταρικών διεργασιών, συμπεριλαμβανομένης της ανάπτυξης και του πολλαπλασιασμού.

Σε μια νέα μελέτη, οι ερευνητές του Ινστιτούτου Sanger και οι συνεργάτες τους ξεκίνησαν να διερευνήσουν πώς η αναστολή του SRPK1 μπορεί να σκοτώσει τα κύτταρα AML και αν έχει θεραπευτικό δυναμικό στην ασθένεια αυτή. Πρώτα έδειξαν ότι η γενετική διάσπαση του SRPK1 σταμάτησε την ανάπτυξη των MLL-αναδιαμορφωμένων κυττάρων AML και στη συνέχεια προχώρησαν στη μελέτη της ένωσης SPHINX31, ενός αναστολέα του SRPK1, που χρησιμοποιήθηκε για να αναπτυχθεί μια οφθαλμική σταγόνα για τη νεοαγγειακή νόσος του αμφιβληστροειδούς (νέα αιμοφόρα αγγεία στην επιφάνεια του αμφιβληστροειδούς που αιμορραγούν αυθόρμητα και προκαλούν απώλεια όρασης).

Η ομάδα του Wellcome Sanger βρήκε αρχικά ότι η ένωση ανέστειλε ισχυρά την ανάπτυξη αρκετών κυτταρικών γραμμών AML, αλλά δεν ανέστειλε την ανάπτυξη φυσιολογικών αρχέγονων κυττάρων αίματος. Στη συνέχεια μεταμόσχευσαν ανθρώπινα κύτταρα AML προερχόμενα από ασθενή σε ανοσοκατεσταλμένους ποντικούς και τα επεξεργάστηκαν με την ένωση. Το αποτέλεσμα ήταν εντυπωσιακό. Η ανάπτυξη των κυττάρων AML ανακόπηκε σε έντονα επίπεδο και τα ποντίκια δεν παρουσίασαν αξιοσημείωτες παρενέργειες.

Ο Δρ Γιώργος Βασιλείου, από κοινού ερευνητής του Ινστιτούτου Wellcome Sanger και του Wellcome-MRC Cambridge Stem Cell Institute, δήλωσε: «Ανακαλύψαμε ότι η αναστολή ενός βασικού γονιδίου από μια ένωση που αναπτύσσεται για τη θεραπεία του ματιού, μπορεί να σταματήσει την ανάπτυξη της επιθετικής μορφής Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας, χωρίς να βλάψει υγιή κύτταρα. Αυτό μας δίνει μία σοβαρή υπόσχεση ως πιθανή προσέγγιση για τη θεραπεία αυτής της επιθετικής λευχαιμίας στους ανθρώπους».

 

Πρώτο Θέμα

ΠΑΡΟΜΟΙΑ ΑΡΘΡΑ